Un bambino veronese di 10 anni è il primo paziente pediatrico italiano a godere dei benefici di un nuovo farmaco che rallenta nel tempo il ricorso all’insulina per il Diabete di tipo 1.
La prima infusione in Italia di Teplizumab è stata eseguita una settimana fa nell’Unità operativa complessa di Pediatria B dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona, diretta dal prof Claudio Maffeis.Il reparto dell’ospedale di Borgo Trento è centro di riferimento regionale e europeo per la diabetologia pediatrica.
Il trattamento è stato somministrato a un bambino affetto da diabete di tipo 1 in stadio 2 , ancora in fase preclinica, cioè senza sintomi. La malattia è stata infatti individuata grazie alla sua partecipazione ad un programma di screening, che da più di 30 anni viene offerto ai soggetti a rischio. Lo screening ha permesso di rilevare la presenza di autoanticorpi specifici della malattia e le iniziali alterazioni della glicemia, caratteristiche che corrispondono allo stadio 2 e al 100% delle probabilità di progressione allo stadio sintomatico.
Il nuovo farmaco è un anticorpo monoclonale approvato dalla Food and Drug Administration (Fda) nel 2022 come primo medicinale in grado di ritardare la progressione del diabete di tipo 1 dagli stadi pre-sintomatici a quelli clinicamente manifesti, che richiedono trattamento con insulina. In Italia è disponibile dalla fine del 2024, in uso compassionevole per pazienti selezionati, in attesa della definitiva autorizzazione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) e dell’Agenzia Italiana del Farmaco.
Agisce modulando l’attività dei linfociti T, responsabili della distruzione autoimmune delle cellule beta pancreatiche che producono insulina, ritardando così l’insorgenza del diabete sintomatico di circa tre anni. Questo permette ai giovani pazienti di posticipare l’inizio della terapia insulinica, con una significativa riduzione del carico terapeutico nonché del rischio di complicanze.
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