“La Giornata delle Malattie Rare ci offre l’occasione di prenderci cura, tutti insieme, dei nostri fratelli e sorelle che ne sono affetti, integrando ricerca, cure mediche e assistenza sociale, in modo che abbiano pari opportunità e possano avere una vita piena”. Lo scrive Papa Francesco in un tweet. In occasione della XIII Giornata delle Malattie Rare il Prefetto del Dicastero per lo Sviluppo umano integrale, il card. Peter Turkson, ha inviato un messaggio. “Non dobbiamo dimenticare – sottolinea Turkson – che il diritto fondamentale alla salute e alla cura attiene al valore della giustizia e che la diseguale distribuzione delle risorse economiche, soprattutto nei Paesi a basso reddito, non permette di garantire una giustizia sanitaria che tuteli la dignità e la salute di ogni persona, specialmente le più bisognose e povere. Nelle malattie rare la ricerca scientifica gioca un ruolo sostanziale per migliorare la vita dei malati” e “per questo, la conoscenza scientifica e la ricerca delle Industrie farmaceutiche anche se attengono a delle leggi proprie, come la tutela della proprietà intellettuale e un equo profitto quale supporto all’innovazione, devono trovare appropriate composizioni con il diritto alla diagnosi e all’accesso alle terapie essenziali soprattutto nel caso delle malattie rare”.
Cosa sono le malattie rare
“Esistono più di 7.000 malattie rare e per la stragrande maggioranza non esiste un trattamento disponibile. Siamo entusiasti di mettere decenni di esperienza Chiesi nello sviluppo di farmaci e nel supporto ai pazienti per fare la differenza nel trattamento di molte malattie rare nei prossimi anni. Ciò che guida il nostro percorso, dal principio alla fine, sono i pazienti”. A ricordarlo all’Adnkronos Salute è Giacomo Chiesi, Head of Chiesi Global Rare Diseases, alla vigilia del 29 febbraio 2020, in cui si celebra la tredicesima edizione della Giornata mondiale delle malattie rare.
Il gruppo Chiesi Farmaceutici Spa ha infatti di recente annunciato la creazione di una nuova business unit mirata a far progredire la ricerca e lo sviluppo di nuovi prodotti per le malattie rare e ultra-rare, la Chiesi Global Rare Diseases. La struttura ha sede a Boston, “dato che la città del Massachusetts è insieme a San Francisco la più vivace dal punto di vista dell’innovazione, e l’80% degli studi in questa area è attivo negli Usa”, e si concentrerà inizialmente sulla ricerca e sviluppo di prodotti nelle aree delle malattie da accumulo lisosomiale e dei disturbi ematologici e oftalmologici.
“Abbiamo lanciato un’unità dedicata alle malattie rare – spiega ancora Chiesi – oltre che come riflesso culturale della storia del nostro gruppo, anche per un senso di equilibrio fra l’interesse aziendale e quello della società in generale. Certamente il business ha il suo ruolo: la nostra azienda è da sempre focalizzata con successo nel respiratorio e nelle cure neonatali, questo ci ha portato soddisfazioni ma vogliamo anche diversificare, puntando a un’area che conta 800 milioni di pazienti nel mondo con 7 mila diverse malattie. C’è un disperato bisogno di cure nuove da parte di pazienti e medici”.
“E se vogliamo portare nuovi trattamenti ai pazienti di tutto il mondo – aggiunge Chiesi – dobbiamo essere ‘globali’: questo è il motivo per cui abbiamo scelto Boston: con 160 dipendenti dedicati esclusivamente alle malattie rare, da qui riusciamo a coltivare relazioni che ci aiuteranno ad attrarre talenti e a sviluppare nuove terapie”. Questa è la speranza dei malati che domani saranno protagonisti della Giornata mondiale delle malattie rare, ai quali “ci sarebbero molte cose da dire: la prima cosa da esprimere è la nostra ammirazione per il loro coraggio, sono persone che tutti i giorni vivono una vita molto difficile, in cui la malattia porta via un pezzo di loro. Noi li prendiamo come modello: come azienda dobbiamo avere lo stesso coraggio per fare la differenza”.
Il Gruppo Chiesi commercializza farmaci per il trattamento dei disturbi da accumulo lisosomiale alfa-mannosidosi e cistinosi nefropatica in mercati selezionati al di fuori degli Stati Uniti. La società sta inoltre procedendo con la creazione di una pipeline di terapie innovative per il trattamento degli Lsd e di altre malattie rare. Nel 2018, Chiesi ha acquisito i diritti per la commercializzazione sul mercato statunitense di una specialità medicinale per il trattamento della malattia di Fabry, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica. Nel febbraio 2019, Chiesi è inoltre entrata a far parte del Corporate Council of the National Organization for Rare Disorders (Nord).
“Siamo molto incoraggiati dalla risposta ricevuta da parte delle comunità di difesa e cura delle malattie rare in merito alla creazione della Chiesi Global Rare Diseases. Siamo impegnati nel compiere rapidi progressi nei nostri programmi di ricerca e sviluppo e ad essere un partner attivo cogliendo l’opportunità di supportare pazienti e famiglie”, conclude Chiesi.
https://www.vanityfair.it/benessere/salute-e-prevenzione/2020/02/29/malattie-rare-29-febbraio-morbo-di-hirschsprung-intervista-mamma-figlio-problema-nutrizione
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